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Denomina-se de terapia gênica o tratamento de doenças a partir de modificações no material genético das células. Com essa técnica, é possível colocar genes funcionais em células que possuem genes com defeito e, com isso, acabar com a doença. Vale destacar que essa técnica pode ser usada não só para modificar genes e tornar a célula saudável, mas também para marcar células, desencadeando resposta imune. Percebe-se, portanto, que, na terapia gênica, não há necessidade de utilização de medicamentos.
→ Afinal, o que é o gene?
Podemos definir o gene como uma porção do DNA que apresenta as informações necessárias para a síntese de proteínas ou de uma molécula de RNA. Eles são considerados as unidades fundamentais da hereditariedade.
→ Como a terapia gênica é feita?
A terapia gênica consiste na introdução de genes funcionais no interior de células, o que pode reverter o quadro de algumas doenças ou ainda estimular o sistema imune. Para que isso aconteça, é necessário encontrar uma forma de introdução eficiente, uma vez que o DNA puro dificilmente consegue adentrar a membrana plasmática. Por essa razão, é necessária a utilização de algum agente que transporte o material genético, isto é, um vetor (do latim vector = “aquele que carrega”).
Os vetores atualmente utilizados são os plasmídeos, os virais e os nanoestruturados. Desses três tipos, os vetores virais destacam-se, uma vez que são altamente capacitados para invadir normalmente as células. Para que a terapia gênica seja eficiente com vetores virais, retiram-se desses organismos os genes responsáveis pelo desenvolvimento de doenças e sua multiplicação, garantindo que o vírus carregue o vírus funcional sem causar doenças. Assim sendo, ao encontrar a célula-alvo, o vírus injeta seu material genético, levando com ele o gene funcional, que é utilizado pela célula hospedeira.
→ O que é a terapia gênica somática e germinal?
A terapia gênica pode ser dividida em duas categorias: a somática e a germinal. Na somática, o gene é inserido em células somáticas e, portanto, não é repassado para as próximas gerações. Já a terapia gênica germinal atua em células reprodutivas, afetando o genoma das gerações futuras.
→ Atualmente, onde a terapia gênica está sendo aplicada?
A terapia gênica surgiu com o propósito de atuar em doenças monogênicas, ou seja, doenças causadas por mutações que afetam um único gene. Entretanto, atualmente, existem diversos trabalhos que utilizam a técnica em doenças complexas e multifatoriais e até mesmo em doenças causadas por células patogênicas.
Em 2013, dois estudos publicados na Science revelaram que a técnica de terapia gênica havia sido responsável pela cura de duas doenças genéticas raras chamadas de Síndrome de Wiskott-Aldrich e Leucodistrofia Metacromática. Ambas as doenças afetam o desenvolvimento do sistema nervoso e levam o paciente à morte.
Um exemplo de doença que já pode ser tratada com terapia gênica é a deficiência da lipoproteína lipase, que causa graves crises de pancreatite. Para esse problema, é utilizado o medicamento Glybera, que contém um vírus modificado que carrega o gene. Esse gene garante a produção correta da lipase. Como dito, o vírus modificado não consegue espalhar-se pelo organismo e também não é capaz de desencadear problemas de saúde no usuário.
Por Ma. Vanessa dos Santos
